מיקי שחם Miki Shacham - הודעה לעיתונות -
חידושי ומחקרי תאי גזע: טיפול גנטי בתאי גזע מונע בעיות תורשתיות
תכונות גנטיות כמו אף בולבוסי או הקרחה הן סיבות
לאנשים לקונן על מה שהם ירשו מהוריהם. פגמים גנטיים חמורים יותר יכולים לגרום
למחלה ממשית. חוקרים איטלקים מצאו רך לטיפול במחלה תורשתית כזו והיפוכה באמצעות
שיטה חדשה ומבטיחה של ריפוי גנטי.
נמסר גם על ידי מיקי שחם,
כי
הרעיון מאחורי טיפול גנטי הוא להחליף את הגן הפגום בגרסה חדשה שעובדת כמו שצריך.
גרסאות שונות של וירוסים, אחרי מיליון שנות אבולוציה, חודרים בצורה מושלמת בתאים
אנושיים. מתנהגים כמו שליחי אספקת מטעני DNA לתאים פגומים ומבטיחים את המשכיות ירושת
הפגם.
הרעיון מאתגר, המוצר המסחרי הראשון בריפוי
גנטי, Glybera,
קיבל אישור רגולטורי ב 2012. חלק מהסיבה לכך הוא קושי במעבר בהצלחה של שלוש משוכות
בבת אחת: העברת מידע גנטי לתאים שזקוקים לעזרה, קבלת המידע הזה בבטחה בכמויות
גבוהות מספיק כדי להתגבר על הפגמים ולעצור את המערכת החיסונית מלהגיב לגנים
"נורמליים".
הובהר על ידי מיקי
שחם, כי זה
שנים, דם טבורי
מהווה את המקור היחידי והמועדף בטיפולים המטולוגיים ורפואת חידוש האיברים, שכן תאי
גזע מדם טבורי הם ראשוניים יותר ואינם נושאים עדיין מערכת חיסונית. מאות מחלות וטיפולים באמצעות תאי גזע מדם טבורי נחקרים באלפי מחקרים
וניסויים קליניים בשלבים השונים במסגרת רפואת חידוש האיברים והריפוי התאי. בשל היות תאי גזע שמקורם בדם טבורי בעלי יכולת התמיינות לסוגים
השונים של תאי הגוף, הם משרתים גם את השתלות רפואת חידוש האיברים דוגמת הטיפול
באוטיזם, שיתוק מוחין, אלצהיימר, פרקינסון, פגיעות נוירולוגיות, ראיה, שמיעה, לב,
סוכרת וכיוב'.
כעת, צוות בראשותו של אלכסנדרה ביפי במכון
המדעי סאן רפאלה במילנו, איטליה, מדווח בכתב העת Science,
כי הם פיתחו גישה חדשה שמנווטת את כל אחד מהמכשולים האלה לטיפול בשלושה ילדים עם leukodystrophy
metachromatic) – MLD), מחלה המשפיעה על 1 מ 40,000 בני אדם.
MLD בדרך כלל בא לידי ביטוי בילדות מוקדמת והורג
את החולים רק כמה שנים לאחר שהתסמינים הראשונים מופיעים. הוא נגרם על ידי פגם בגן
יחיד - Arsa.
גן זה מקודד מידע המשמש את הליזוזום, שבשימוש על ידי תאים אנושיים כדי לשבור חומר
לא רצוי. כאשר תהליך מחזור זה לא עובד כראוי בתאי עצב, כפי שקורה עם מטופלי MLD,
הם מובילים לניוון המוח וניוון בעמוד השדרה, וכן חסך חושי.
פגמים בגן היחיד משבשים את פעילות lysosomal
בתאי עצב של מערכת העצבים המרכזית והיקפית בחולי MLD.
אספקת גן Arsa
כתחליף לתאים שנפגעו במערכת העצבים היא משימה מסובכת, משום שאזורים אלה מוגנים
מאוד. כדי להתגבר על ההגנות הללו, משתמשים בתאי גזע המפוייטיים ((HSCs,
אשר בדרך כלל ניתן למצוא במח העצם, כשליחים גנטיים חשאיים. מספר קטן של תאים אלה
חסרו במטופלים שהיו עמוסי וירוסים שפירים שנשאו עותק עבודה של Arsa
שהוחזרו למחזור הדם.
נמסר לאתר כי מיקי
שחם – המומחה לתאי גזע, שימור דם
טבורי ובנקי דם טבורי, ימשיך לעדכן את גולשי האתר בנושא תאי הגזע והדם
הטבורי – בכלל, ורפואת חידוש איברים /רפואה התחדשותית /רפואה מחדשת /רפואה
רגנרטיבית /Regenerative Medicine /Gene Therapy, העושה שימוש בתאי גזע שמקורם בדם טבורי- בפרט.
תאים מהונדסים אלה גם נתקעו במח העצם או המשיכו
לנוע ברחבי הגוף בדם, שבו הם תיקנו את התאים פגומים במערכת העצבים על ידי אספקת
הגרסה הרגילה של Arsa.
תאי גזע אלה גם ייצרו תאי דם חדשים שלקחו על עצמם את התפקידים התומכים.
רוב חולי MLD
מפיקים גרסה מסולפת של Arsa עם רמה נמוכה מאוד של פעילות, לא קרובה
מספיק כדי לתת לליזוזום לבצע את התפקיד הרגיל שלו. שחזור פעילות חלקית אינו מספיק
כדי ליצור השפעה קלינית - הרמות חייבת להיות משמעותיות יותר.
אחת הדרכים למקסם את הפעילות היא לארוז תאים
פגומים עם הרבה עותקים רגילים של אותה ההודעה הגנטית. במקרה זה, בלדרים בתאי גזע
הועמסו עם שניים עד ארבעה עותקים של אותו הווירוס, מציגים רפרודוקציות רבות של גן Arsa
הנורמלי לגנום התא המארח.
כדי לבדוק שמוסיף הנגיפי אלה לא גרמו לשיבושים
ביולוגיים בלתי צפויים, אשר עלולים להוביל לתופעות לוואי חמורים מאוד (כמו
לוקמיה), כל תא בודד מייסד שהוחדר לחולים היה במעקב באמצעות ברקוד גנטי. בעוד שחלק
מהתאים המקוריים שייצרו בריכות גדולות של תאים בשלב מוקדם, שעלול להיות סימן של
צמיחה בלתי מבוקרת בצורה מסוכנת, אף אחד מהם לא המשיך לשלוט בתאי הדם ככל שהזמן
עבר.
בחולים, הרמות של Arsa
זינקו במהירות לריכוזים גבוהים בשני התאים המקוריים וצאצאיהם. יותר משנה אחרי
הטיפול, רמות ARSA
רגילות התגלו בנוזל השדרה של כל שלושת החולים, סימן ברור לכך שמערכת העצבים
המרכזית התייצבה. כל הילדים האלה, יכולים כעת לחשוב, לרוץ, לקפוץ, לשבת, לזחול,
לכרוע, לקפוץ, להתגלגל ומדברים כמו ילדים בגיל דומה.
שימוש באותה הטכניקה, במאמר נפרד, צוות בראשות אלסנדרו
איוטי של אותו המכון באיטליה, הראתה היפוך של תסמונת Wiskott
אולדריץ בשלושה חולים צעירים אחרים.
כמו MLD, גם זו מחלה הנגרמת על ידי פגם בגן יחיד.
המחלה גורמת לתפקוד לקוי של המערכת החיסונית שמשאיר ילדים בסיכון גבוה לזיהומים
ודימום. אבל HSCs
עמוס בווירוסים המכילים את הגרסה הנכונה שלהגן הפגום, היו מסוגלים לשחזר את תפקוד
מערכת החיסון.
באמצעות טכניקת ריפוי גנטי זו מבוססת תאי גזע,
שני המחקרים החדשים האלה, מונעים את התחלתה של מחלת ניוון עצבי חמורה. זו עדות
לפוטנציאל האדיר של ריפוי גנטי והם מייצגים צעד גדול לכיוון תרופות ארוכת טווח
לטיפול במחלות בגן בודד.
עד כה, עם כל יתרונות תאי הגזע מדם טבורי בהשוואה למקורות האחרים, לא
הכל טוב, ה ב ע י ה של התחום מציל החיים היא ביעילות האיסוף הנמוכה של דם טבורי,
המביא למספר מוגבל של תאי גזע שנאספים ועל כן מתאימים להשתלה בעיקר לילדים ולא
למבוגרים שהם מרבית החולים והממשיכים להיסמך על תרומות תאי גזע פחותים ביכולותיהם
של תורמים בוגרים. המצב מצוי בשינוי בימים אלה, מיקי שחם פיתח
את טכנולוגיית ומכשיר הסיטוג'ן- הטכנולוגיה הראשונה בעולם באמצעותה
ניתן לאסוף מספר תאי גזע מדם טבורי הגבוה משמעותית (ב- 81%) שיכול לשרת גם:
· השתלות במבוגרים ולא רק בילדים כפי המצב עד היום.
· סדרות השתלות של רפואה רגנרטיבית / רפואת חידוש איברים, הדורשות
במצטבר מספר תאים גבוה.
· טיפול במגוון מחלות שונות במהלך החיים.
לפי מיקי שחם,
בארץ, הטכנולוגיה זמינה ללקוחות בנק דם טבורי "דם טבורי", בלבד ובקרוב מתחיל שיווקה גם בעולם.
אין תגובות:
הוסף רשומת תגובה